Agomab bestaat al ruim zeven jaar: het Belgische biotechbedrijf vindt zijn oorsprong aan de Universiteit van Turijn in Italië en argenx in België. In de afgelopen zeven jaar zijn er meerdere investeringsrondes geweest. Nog in oktober van dit jaar werd een investering opgehaald van 89 miljoen dollar bij het Franse Sanofi en het Amerikaanse Invus. Al eerder investeerden Pfizer, Boehringer Ingelheim, Fidelity en EQT Life Sciences. De potentie is groot, de uitdaging des te groter om medicijnen te ontwikkelen die de lijdensweg van vele patiënten kunnen stoppen. Tim Van Kaem, VP, Clinical Development, vertelt over die uitdaging aan BiotechNEWS & Life Sciences. 

Rode draad 

Tim is onder meer verantwoordelijk voor de klinische ontwikkeling van die medicijnen. Hij begon bij Johnson & Johnson, waarna hij – na een tussenstop bij PRA International en Novellas Healthcare – bij Galapagos terechtkwam. Een rode draad door zijn loopbaan is zijn betrokkenheid bij klinische studies. Die rode draad is geen toeval, vertelt hij. ‘’Voor mij was het absoluut een bewuste keuze. Vanaf het begin op de middelbare school was ik al geïnteresseerd in de wetenschap. Toen ik naar de universiteit ging, wist ik niet precies wat ik wilde gaan studeren. Ik had een sterke achtergrond in wiskunde en wetenschap en werd geadviseerd om een ingenieursopleiding te volgen, zoals bouw- of bruggenbouwkunde. Maar ik vond dat iets te technisch.’’ 

Zijn interesse in de werking van het menselijke lichaam was leidend in de zoektocht. ‘’Ik begon te zoeken naar een vakgebied dat dichterbij de mens ligt – iets dat kon bijdragen aan het begrip van de menselijke biologie. Toen waren er keuzes zoals geneeskunde en farmacie, maar aan de Universiteit Antwerpen was er destijds ook een nieuwe richting: biomedische wetenschappen. Dat leek mij wel de juiste match.’’ 

Wat maakte dat je na je studie onderzoek wilde gaan doen naar geneesmiddelen? 

‘’Mijn eerste ervaring met klinische studies begon eigenlijk dankzij een vriendin die bij Janssen Pharmaceutica werkte. Zij maakte me enthousiast over dit vakgebied. Vanaf het begin wilde ik een impact hebben: iets betekenen voor de mens. Mijn fascinatie voor de menselijke biologie en het belang dat ik hecht aan een hoger doel maakten geneesmiddelenonderzoek voor mij de perfecte richting. In mijn rol als Clinical Research Associate was ik verantwoordelijk voor de vertaalslag van patiëntendossiers naar klinische en medische dossiers binnen de studies, waarbij ik enkel meer gedreven raakte om die patiënten mogelijks op termijn te kunnen helpen met nieuwe geneesmiddelen.’’ 

Democratisering van onderzoek 

De stap van de grotere farmaceutische bedrijven naar de kleinere – vaak experimentele – biotechbedrijven kwam later om de hoek kijken, aldus Van Kaem. ‘’Kleinere biotechbedrijven waren voor mij destijds een onbekende wereld. Door mijn werk maakte ik kennis met start-ups in de biotechnologie. Wat me aansprak, was vooral hun innovatiekracht, snelheid, dynamiek en hun bereidheid om risico’s te nemen. Het out-of-the-box denken en de wens om anders te zijn – gedreven door de wetenschap – waren de belangrijkste redenen voor mij om voor biotech te kiezen.’’ 

Tim Van Kaem geeft toe: de biotechsector is in de afgelopen twintig jaar – ten goede – geëvolueerd. ‘’Ik zie dat het biotech-klimaat sterk is verbeterd. Er wordt nu veel meer geïnvesteerd en overheden steunen de sector actief. Het aantal fondsen is toegenomen, net als de grootte van de fondsen zelf. De risicovolle investeringen zijn de laatste jaren ook toegenomen, vooral in de Verenigde Staten, maar Europa begint ook terrein te winnen. Ik denk dat de toenemende wetenschappelijke kennis en de openheid daarvan de belangrijkste factoren zijn. Wereldwijd wordt er nu veel meer informatie gedeeld en de transparantie daarvan intrigeert wetenschappers. Ook blijft de medische nood voor veel patiënten hoog. Die is er altijd geweest, maar nu delen we meer kennis wat de vooruitgang versnelt.’’ 

Een andere ontwikkeling is de democratisering van het klinisch onderzoek. Patiënten zijn mondiger geworden, hebben meer toegang tot informatie en willen actief betrokken worden bij hun behandeling. ‘’Dit verandert de relatie tussen arts en patiënt: de tijd dat de patiënt alleen ontving wat hem werd verteld, is voorbij. Patiënten eisen nu een stem in het proces en dat zie ik als positief. Medicijnontwikkeling wordt vaak benaderd vanuit een wetenschappelijk perspectief, waarbij we onderzoeken of een bepaald product werkt voor een specifieke patiënt. We stellen patiënten bloot aan verschillende procedures om dit te testen, maar zelden stond men stil bij de vraag hoe dit voor de patiënt zelf is. Nu vragen we expliciet hun input en zowel het EMA als de FDA moedigen dit ook aan. De betrokkenheid van de patiënt wordt steeds belangrijker in het ontwikkelen van programma’s.’’ 

Onderscheidend vermogen 

Agomab onderscheidt zich door een aantal aspecten, vertelt Tim Van Kaem. Het eerste aspect is de beschikbaarheid van financiële middelen. ‘’Veel biotechbedrijven opereren met beperkte financiële middelen, waardoor ze hun onderzoek beperken tot het strikt noodzakelijke om vooruitgang te boeken. Agomab heeft bewust gekozen voor een tegenovergestelde aanpak: wij investeren vanaf de start in ervaren drug developers en zorgen ervoor dat we onze projecten van de juiste middelen en expertise voorzien. Dit geeft ons de ruimte om de nodige robuustheid in ons onderzoeksprogramma op te bouwen, wat in de biotech-sector vaak een verschil kan maken tussen een succes en mislukking." 

Het is niet alleen belangrijk om de klinische studies op de juiste wijze in te richten, maar net zo belangrijk om de FDA en het EMA te overtuigen van de opzet van de klinische studies. ‘’Wij richten ons niet enkel op het ontwikkelen van een nieuw geneesmiddel. Ons meest gevorderde kandidaat-geneesmiddel, AGMB-129, wordt onderzocht als potentiële behandeling voor darmfibrose bij patiënten met de ziekte van Crohn (fibrostenosing Crohn’s disease, of FSCD). Er bestaan momenteel nog geen goedgekeurde medicijnen specifiek voor FSCD. Wij positioneren ons dus ook in een volledig nieuw werkveld, waarvoor de nieuwe eindpunten die essentieel zijn voor erkenning door zowel de Amerikaanse FDA als het Europese EMA nog gedefinieerd moeten worden. AGMB-129 is ook het eerste kandidaat-geneesmiddel dat een FDA Fast Track Designation heeft ontvangen voor de behandeling van FSCD.’’ 

Ten slotte heeft Agomab een duidelijk verhaal met een bewuste strategie gericht op specifieke biologische signaalroutes. ‘’Artsen en specialisten steunen ons hierin, omdat de fibrotische en regeneratieve signaalroutes waarop we ons richten wetenschappelijk sterk onderbouwd zijn en grote impact zouden kunnen hebben. Voor ons ligt nu de uitdaging in het vertalen van deze visie naar veilige en effectieve medicijnen."